Mucoviscidose : la Sécurité sociale annonce le remboursement de deux traitements

Kaftrio et Symkevi, deux traitements du laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals pour les malades atteints de mucoviscidose, vont être remboursés par la Sécurité sociale, a annoncé le ministère de la santé, lundi 28 juin.

« Un accord sur le prix vient d’être trouvé » pour les deux médicaments, « permettant de prendre en charge ces traitements à 100 % par l’Assurance-maladie », annonce le ministère dans un communiqué. « Le remboursement de ces médicaments interviendra dans les tout prochains jours ». Ces médicaments, en association avec un autre traitement, Kalydeco, pourront être utilisés pour les patients âgés de 12 ans et plus.

Cette décision représente « un véritable soulagement », ont réagi dans un communiqué Vaincre la mucoviscidose et l’Association Grégory Lemarchal, qui avaient lancé il y a quelques jours une pétition « pour faire commercialiser le traitement Kaftrio au plus vite en France ». « L’espoir de faire un jour de la mucoviscidose une maladie chronique stabilisée est fondée », a commenté Pierre Foucault, président de Vaincre la mucoviscidose.

« Kaftrio, tout particulièrement, constitue une véritable révolution thérapeutique par son action spectaculaire et durable pour les patients éligibles (par leurs mutations génétiques), et un bon profil de tolérance », expliquent les associations.

La mucoviscidose est une maladie d’origine génétique rare et incurable qui touche environ 7 100 personnes en France. Elle fait sécréter du mucus anormalement épais, ce qui obstrue les voies respiratoires et le système digestif. Elle était autrefois souvent fatale aux enfants et aux adolescents, mais l’espérance de vie s’est progressivement allongée grâce aux traitements.

Les traitements actuels sont toutefois très lourds : kinésithérapie respiratoire, aérosols, médicaments… Beaucoup de malades subissent des infections pulmonaires à cause de l’encombrement des bronches et doivent être hospitalisés plusieurs fois par an. Des greffes de poumons peuvent allonger la durée de vie des personnes atteintes de la maladie.

Réparer les défauts de la protéine CFTR

« Plutôt que d’agir sur les symptômes », Kaftrio et Symkevi agissent sur les « causes sous-jacentes de la maladie » en réparant les défauts d’une protéine, CFTR [pour l’anglais cystic fibrosis transmembrane conductance regulator], causés par une mutation génétique, explique le laboratoire. « Cette avancée médicale est le fruit de plus de vingt ans d’efforts de recherche et de développement », souligne dans un communiqué Nicolas Renard, directeur général de Vertex France.

Symkevi a reçu une autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne (UE) en octobre 2018 ; en France, la Haute Autorité de santé (HAS) a rendu un avis favorable à son remboursement en mai 2020, jugeant qu’il permettait une amélioration « modérée » du service médical rendu, en association avec Kalydeco.

Kaftrio, commercialisé aux Etats-Unis sous le nom de Trikafta depuis octobre 2019, avait obtenu le feu vert de l’UE en août 2020 et, en novembre, la HAS a estimé « importante » l’amélioration du service médical rendu, en association avec Kalydeco.

« Il aura donc fallu attendre plus de neuf cents jours et trois cents jours à compter de l’autorisation de mise sur le marché en Europe, respectivement pour Symkevi et Kaftrio, pour que ces médicaments soient enfin accessibles en France, alors qu’ils l’étaient déjà dans une dizaine de pays européens », déplorent les deux associations.

« Au cours des mois écoulés, près de 500 patients ont pu en bénéficier du fait de la très grande sévérité de leur insuffisance respiratoire », grâce à une procédure d’accès compassionnel, précisent-elles.

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Le Monde avec AFP